尽管去纤苷在伴有肾脏、肺脏或其他器官衰竭的HSOS患者中的作用是明确的，但其在轻度疾病治疗中的地位尚未达成共识。轻度HSOS患者经对症支持治疗可以自愈，而中度患者使用去纤苷治疗可能有利于延缓MOF的进展并改善生存率。上述国际关怀使用项目研究发现与伴有MOF的重症患者相比，不伴有MOF的轻中度患者100天生存率更高。

　　Richardson等对上述T-IND研究的中期结果（n=573）进行了事后分析，结果表明诊断当天接受去纤苷治疗的患者占31.9%,确诊7d内开始治疗的占93%。研究表明，开始治疗时间越早，患者生存率越高，随着开始治疗时间的延迟，治疗时间对生存率的影响越明显（P&lt;0.001），该结论同样适用于351例（61.3%）伴有MOF的患者（P<0.001），提示确诊HSOS后应尽早开始去纤苷治疗。该T-IND研究最终结果的事后分析也提示早期应用去纤苷可能显著改善患者预后。

　　在体外，去纤苷钠可增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷钠对内皮细胞(EC)的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，并降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而减少EC活化并增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠保护ECs免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。

　　去纤苷钠的适应症：适用于有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。

　　去纤苷的用法用量：成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT（造血干细胞移植）制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷钠直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。输注前去纤苷钠必须被稀释。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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