在美国监管方面,FDA于2015年8月批准了艾曲波帕eltrombopag(品牌名Promacta)的一种新的口服悬液配方,用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的特发性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者(1岁及以上)的治疗。免疫治疗药物Revolade(eltrombopag,艾曲波帕)在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会(EC)已批准扩大艾曲波帕的适用人群,用于对其他疗法(例如,糖皮质激素、免疫球蛋白或)难以治疗的特发性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者(1岁及以上)的治疗。
艾曲波帕能通过四种机制在再障治疗中发挥它的作用:
第一,刺激并维持造血干细胞,减少IFN对造血干细胞的抑制;
第二,促进再障患者的个体免疫耐受,来抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量;
第三,能够起到有效针对再生障碍性贫血患者的免疫调节作用,来减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子(TGF)释放;
第四,拥有铁清除的作用,是细胞铁动员、减少铁过载。
综上,有关法国的一则研究还显示不适合ATG的老年再障患者可获益于艾曲波帕,并且老年患者对艾曲波帕耐受性较好,与年轻患者相比死亡率并没有增加。此外,还需了解艾曲波帕虽然存在一定的治疗意义,但也有部分患者对此效果不大或没有疗效,需要与主治医生及时沟通,更换其他方案或调整可耐受的剂量并做好随访观察。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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