福巴替尼是一款在研的、口服、强效、选择性、不可逆的FGFR1、2、3、4小分子抑制剂，目前正被开发作为治疗FGFR1-4基因异常的晚期实体瘤(包括胆管癌)患者的一种潜在疗法。在携带FGFR1-4基因畸变的肿瘤中，福巴替尼可选择性地和不可逆地结合到FGFR1-4的ATP结合口袋，导致FGFR介导的信号转导通路的抑制、肿瘤细胞增殖的减少和肿瘤细胞死亡的增加。
福巴替尼是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。在此前，美国FDA已授予了福巴替尼突破性疗法认定（BTD）、孤儿药资格（ODD）、优先审查资格。
福巴替尼的疗效及安全性该批准基于非盲、单臂2b期TAS-120-101试验(NCT02052778)的数据，该研究在103名患有先前治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管细胞癌且具有FGFR2基因重排，包括融合的成人中评估了福巴替尼。
结果显示总体应答率（ORR）为42%（主要终点；[95%CI，32-52]）；所有43名应答者都有部分应答。中位缓解持续时间（中位DOR，次要终点）为9.7个月（95%CI，7.6-17.1）；72%(n=31)的应答者的应答持续至少6个月，而14%(n=6)的应答持续至少12个月。中位应答时间为2.5个月（范围0.7-7.4个月）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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