2020年,拉罗替尼前进的脚步并未停止。根据3项临床试验(NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687)的分析结果,拉罗替尼在NTRK突变阳性的肉瘤患者中,同样取得了很高的缓解率与持续时间。NTRK(NeuroTrophin Receptor Kinase)是神经营养因子受体络氨酸激酶,包含NTRK1、NTRK2和NTRK3.这个基因如果和其他的基因发生了融合突变,那么就导致了异常的活性,驱动了肿瘤的发生。
拉罗替尼的有效成分是Larotrectinib,这是全球首款NTRK抑制药物。TRK是原肌球蛋白受体激酶(tropomyosin receptor kinase)是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路,而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下,NTRK基因会与其它基因融合,导致TRK信号通路不受控制,因而促进肿瘤的生长。
3项研究中共纳入25例肉瘤成年患者,接受拉罗替尼治疗的整体客观缓解率为72%。在19例软组织肉瘤患者中,整体缓解率达到了68%,包括3例完全缓解(16%)和10例部分缓解(53%)。
此外,在4例胃肠道间质瘤患者中,整体缓解率达到了100%;其中包括1例完全缓解(25%)和3例部分缓解(75%)。在2例骨肉瘤患者中,整体缓解率为50%。
在缓解率较高的同时,拉罗替尼治疗也取得了持久的缓解时间。中位随访22.9个月时,仍有超过一半的患者保持临床缓解;24个月时,患者的缓解持续率为68%。
整体来说,所有患者的中位无进展生存期为28.3个月;24个月无进展生存率52%。中位随访21.4个月时,患者的中位总生存期44.4个月,24个月生存率为91%。而在软组织肉瘤患者中,24个月生存率为89%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!