研究评估了真实世界中艾曲博帕治疗AA的影响，超过三分之二的患者接受艾曲博帕治疗后达到疾病缓解。42%的患者接受艾曲博帕治疗2年后获得CR，超过50%的患者脱离输血依赖，同时11%的患者出现克隆性演变，与相关文献中数据接近。研究中安全性数据也与相关临床研究数据接近。该研究结果证实了艾曲博帕在这部分患者中带来的临床获益。

　　本研究的数据来源于法国的RIME观察站，该观察站纳入了法国骨髓衰竭患者的管理相关临床信息。研究人群为该观察站中2017年2月27日至2019年12月24日纳入的所有二线或以后接受艾曲博帕治疗的AA患者。该研究目的为观察真实世界中艾曲博帕治疗后的AA患者，评估艾曲博帕治疗的影响，包括对生存率、临床获益、住院情况、生活质量、耐受性、克隆演变的影响。

　　研究共纳入93例AA患者，中位年龄为54岁，58%的患者为女性。研究中患者自诊断开始的中位随访时间为37.2个月，自确诊AA至接受艾曲博帕治疗的中位时间为9.4个月。46%的患者诊断时患有SAA，25%的患者接受艾曲博帕治疗时患有SAA。65例患者接受了艾曲博帕的联合方案治疗，其中一半患者接受了环孢菌素联合艾曲博帕治疗。29例患者接受了辅助治疗，其中大部分患者接受了铁螯合剂治疗。

　　研究中76例（82%）患者至少停用艾曲博帕一次，71例（76%）患者永久停用艾曲博帕。其中10例（14%）患者因安全性问题永久停用艾曲博帕，46例（65%）患者因治疗失败永久停用艾曲博帕。随访过程中17例（18%）患者死亡，主要死亡原因为感染或出血。研究中患者接受艾曲博帕治疗后的中位总生存期（OS）为74.4个月，20个月OS率约为90%。62例患者艾曲博帕暴露至少6个月，其中41例患者（66%）获得疾病缓解，26例（42%）患者获得完全缓解（CR），缓解中位持续时间为27.5个月。研究期间共79例患者接受输血，其中47例（59%）患者脱离输血依赖。40例（43%）患者在接受艾曲博帕治疗后住院，主要住院原因为计划中住院（30%）和并发症（43%）。研究共收集了6例患者的生活质量数据，但暂时无法解读这部分数据。59例（63%）患者治疗期间至少出现1次AE，最常见的AE为感染、肝胆疾病、疼痛、虚弱、出血。10例（11%）患者出现克隆性演变（骨髓增生异常综合征9例、急性髓性白血病1例）。

　　艾曲博帕其实并不是再障的首选用药，一般此药最先用于是治疗免疫性血小板减少症。之后在2012年Olnes等研究显示，有25例IST难治再障患者应用艾曲波帕治疗取得显著疗效并且耐受性良好，治疗后的第12周发现有44%的患者获得至少一系血细胞反应，部分患者脱离血制品输注，骨髓三系造血逐渐恢复正常。

　　艾曲波帕于2008年上市，起初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验证实：艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：什么是艾曲泊帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)？作用机制是什么？如何服用？

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