艾伏尼布（TIBSOVO，ivosidenib片剂)获得美国FDA批准，用于治疗IDH1突变的复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)。这是首个针对此适应症批准的靶向疗法。此外，FDA还批准了Abbott（雅培）的RealTime IDH1 Assay作为R/R MDS患者的伴随诊断工具。

　　IDH1突变是一种常见的基因突变，它可以在许多类型的癌症中发生，包括但不限于胶质瘤、肝细胞癌和其他类型的癌症。艾伏尼布可以针对这种突变，提供更有效的治疗选择，特别是对于那些对传统治疗无效或耐受性差的病人。

　　据估计，美国每年有16000例MDS患者确诊。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，这类突变被认为是MDS的早期驱动因素。携带IDH1突变的MDS患者通常预后不良并且在后期进展为急性髓系白血病（AML）的风险也增加。

　　FDA此次批准主要是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。该研究共纳入18例携带IDH1突变的R/R MDS患者，评估了艾伏尼布（500mg，每日1次）在这类患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）、药效学（PD）性质。

　　结果显示，实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%，中位总生存期（OS）为35.7个月。在9例依赖输血的患者中，有6例在接受艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血。艾伏尼布的安全性与既往研究一致。

　　在美国，艾伏尼布被批准用于治疗患有IDH1突变的复发或难治性AML的成人患者，以及单药治疗或与阿扎胞苷联合治疗年龄≥75岁或患有妨碍治疗的合并症的新诊断IDH1突变AML的成人患者。使用强化诱导化疗作为单一疗法治疗IDH1突变复发或难治性MDS成年患者；以及既往接受过IDH1突变胆管癌治疗的患者。2022年1月30日，艾伏尼布（Ivosidenib）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于携带IDH1突变复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的治疗，为AML患者带来更长更好生存的希望。

　　异柠檬酸脱氢酶（IDH）是人体三羧酸循环中的一种限速酶，研究发现，IDH突变与肿瘤的发生发展密切相关。IDH1突变常出现在肿瘤进展的早期，可产生异常的肿瘤代谢产物血浆2-羟基戊二酸（2-HG），从而通过调节细胞死亡、表观基因组和细胞代谢对肿瘤产生重大影响。目前已知存在IDH1基因突变的瘤种包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌、软骨肉瘤和脑胶质瘤等。

　　艾伏尼布/ivosidenib的给药方式为口服，剂量为每天500毫克，28天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。患者应按照医生的建议进行用药，并定期进行随访和检查以监测病情进展和副作用情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读艾伏尼布/依维替尼(IVOSIDENIB/TIBSOVO)能达到抑制肿瘤发展的效果？

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