菲达替尼（菲卓替尼）是一种激酶抑制剂，该药品主要用于治疗中度-2或高危原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）的成人患者。
骨髓纤维化是一种慢性疾病，该病症可使患者产生极度疲劳、呼吸短促、肋骨下方疼痛、发热、瘙痒等症状，影响患者的正常生活。随着医疗科技的发展，治疗骨髓纤维化的有效药物也被研制成功。
Fedratinib是一种口服激酶抑制剂，具有抗野生型和突变激活的Janus AssociatedKinase 2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的活性。菲卓替尼是一种JAK2选择性抑制剂，对家族成员JAK1，JAK3和TYK2具有更高的JAK2抑制活性。
JAK2的异常激活是与骨髓增生性肿瘤（MPNs）相关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。在表达突变活性的JAK2V617F或FLT3ITD的细胞模型中，fedratinib减少信号转导和转录激活因子（STAT3/5）蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，诱导细胞凋亡细胞死亡。在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病的小鼠模型中，fedratinib阻断了STAT3/5的磷酸化，并改善了存活率，白细胞计数，血细胞比容，脾肿大和纤维化。
在临床试验中，菲卓替尼展现出了良好的疗效和安全性。对于骨髓纤维化和真性红细胞增多症患者，菲卓替尼能够显著降低患者的症状，改善生活质量，延长生存期。此外，菲卓替尼的口服给药方式也方便了患者的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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