美国FDA最近批准地西他滨和西屈嘧啶（地西他滨+西达嗪）片剂标志着治疗成人骨髓增生异常综合征(MDS)和慢性粒单核细胞白血病(CMML)患者的一个重要里程碑。Inqovi是第一种获得FDA和加拿大卫生部批准的口服低甲基化药物，在治疗MDS患者方面取得了重大进展。传统上，MDS患者需要定期去医院接受静脉注射地西他滨治疗。Inqovi片剂的批准，特别是在全球COVID-19大流行的背景下，显着减少了就诊次数，降低了患者的感染风险。
地西他滨和西屈嘧啶是一种包含西达嗪和地西他滨的口服片剂，已成为关键的补充。地西他滨是一种DNA甲基化抑制剂，通过抑制DNA甲基转移酶来降低DNA甲基化水平，从而恢复肿瘤抑制基因的表达。这种药物已被批准用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）。除了这些适应症，地西他滨还在其他类型的癌症中进行了临床试验，包括乳腺癌、卵巢癌和肺癌等。
西屈嘧啶（又称Inqovi）是一种新型的DNA甲基化抑制剂，与地西他滨类似，它也能够降低DNA甲基化水平，从而激活肿瘤抑制基因的表达。西屈嘧啶目前正在进行临床试验，以评估其在治疗多种癌症中的疗效和安全性。
在ASTX727-01-B研究中，地西他滨和地西他滨和西屈嘧啶组显示完全缓解（CR）率为18％和中位持续时间为8.7个月。在基线评估期间，研究中的80名患者中有41名患者依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注，其中29％的患者在治疗期间出现了RBC和血小板输注独立性。此外，在基线评估后的任何连续56天内，仍有64％的患者保持输血独立。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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