随着医疗技术的不断进步，心肌疾病的治疗手段也在不断发展和创新。近年来，一种名为玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的药物引起了广泛的关注。这种药物的独特之处在于，它为心肌疾病的治疗提供了一种全新的思路和方法。Camzyos（mavacamten）是一款“first-in-class”、口服选择性心肌肌球蛋白别构抑制剂，在2022年4月获得美国FDA批准用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。Camzyos是第一个也是唯一一个获批的从源头针对HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。

　　肥厚型心肌病是一种心肌异常肥大或增厚为主要指征的疾病，会导致左心室的内腔收缩及心室壁失去弹性，使左心室无法放松并容纳血液。在疾病发展过程中，心脏泵血功能不足反映表现为患者身体机能的虚弱（胸痛、疲劳、呼吸短促、运动时晕厥）和心脏功能障碍(心力衰竭、房颤、中风、猝死)。

　　Mavacamten是一种对心肌肌球蛋白具有选择性的变构和可逆抑制剂。玛伐凯泰调节可以进入“肌动蛋白开启”（发电）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低产生力量（收缩）和残余（舒张）跨桥形成的可能性。过度的肌球蛋白肌动蛋白跨桥形成和超松弛状态的失调是HCM的机制标志。Mavacamten将整个肌球蛋白群转变为能量节约、可招募、超级放松的状态。在HCM患者中，mavacamten抑制肌球蛋白可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压。

　　心肌细胞是心脏的重要组成部分，它们通过代谢葡萄糖和脂肪酸来产生能量，以支持心脏的收缩和舒张功能。然而，在某些心肌疾病中，心肌细胞的代谢过程会出现异常，导致能量产生不足或过多的代谢产物积累，进而影响心脏的正常功能。玛伐凯泰的作用机制是通过调节心肌细胞内特定的蛋白质来改善能量代谢过程，从而缓解心肌疾病的症状。

　　Camzyos的临床效果的特点是：起效快、持续时间长，而且也可以通过背景给药给受体阻滞剂或钙通道阻滞剂来达到。同时，患者血清NT-proBNP和hs-cTnI浓度都显著降低，这些反映心壁应激和心肌损伤的生物标志物和长期预后，再次证实了Camzyos对肥厚型心肌病的治疗益处。

　　临床试验表明，玛伐凯泰在某些类型的心肌疾病中具有良好的疗效。它能够有效改善患者的心功能，降低心衰的发病率和死亡率，同时提高患者的生活质量。此外，玛伐凯泰还具有较好的安全性和耐受性，患者在使用过程中出现的不良反应较少。临床试验已经证明了Camzyos的治疗效果，证实了该药物在客观上(pVO2)和主观上(NYHA类)都提高了心脏功能，并且在实际临床实践的患者群体中具有代表性。

　　玛伐凯泰作为一种新型的心肌疾病治疗药物，具有广阔的应用前景。随着研究的深入和临床经验的积累，相信这种药物将在未来的心肌疾病治疗中发挥越来越重要的作用。对于患者来说，玛伐凯泰的出现为他们提供了一种新的治疗选择，也为心肌疾病的治疗带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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