当骨髓增生性肿瘤（MPN）转化为急性髓系白血病（AML）时，化疗是一种治疗方法，除此之外，低甲基化药物也可以作为MPN转化为AML时的治疗选择，阿扎胞苷是一种胞嘧啶类似物，通过干扰DNA合成来抑制肿瘤细胞的生长。与传统的化疗药物相比，阿扎胞苷具有更低的毒性和更少的副作用，因此在治疗血液肿瘤方面具有很大的优势。
阿扎胞苷为胞嘧啶核苷类药物。能直接掺入DNA中，抑制DNA和RNA合成，可杀伤处于S期的细胞。通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。其抗肿瘤功能目前有两种的作用机制：
1.通过与DNA或RNA结合，产生细胞毒性并且特异性抑制细胞周期；
2.通过与DNA甲基化酶结合，降低DNA甲基化，从而恢复造血干细胞的正常分化和造血功能。适用于骨髓增生异常综合症（MDS），急性非淋巴细胞性白血病、急性髓细胞白血病。对于乳腺癌、肠癌、黑色素瘤等有一定疗效。
阿扎胞苷目前被广泛应用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）。在MDS患者中，阿扎胞苷可以降低疾病进展的风险，延长患者的生存期。对于AML患者，阿扎胞苷可以作为诱导缓解的辅助药物，提高患者的缓解率。
在54例已转化AML的MPN患者小系列试验中，其中包括21例ET患者、21例PV患者、7例PMF患者和5例未分类MPN患者，阿扎胞苷一线治疗的客观缓解率为52%。中位缓解持续时间和中位总生存期分别为9个月和11个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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