2023年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼用于伴有异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变（FDA批准的检测方法检测到的IDH1突变）的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。FDA还批准Abbott RealTime IDH1检测仪作为辅助诊断设备，用于选择接受拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼治疗的患者。
该研究的获批基于试验AG120-C-001（NCT02074839），这是一项开放标签、单组、多中心试研究，该研究纳入18例携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者的。IDH1突变通过当地或集中诊断试验在外周血或骨髓中检出，并由Abbott RealTime IDH1检测法回顾性确认。
拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼的起始剂量为每天500 mg，连续口服28天，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。中位治疗时间为9.3个月。1例患者在拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼治疗后接受了干细胞移植。
疗效根据完全缓解（CR）或部分缓解（PR）率、CR+PR持续时间以及从输血依赖到独立的转化率确定。所有观察到的缓解均为CR。CR率为38.9%（95%CI：17.3，64.3）。中位CR时间为1.9个月（范围：1.0-5.6个月），中位CR持续时间无法估计（范围：1.9-80.8+个月）。在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的9例患者中，6例（67%）在基线后的56天期间不再依赖红细胞和血小板输注。在基线时未接受红细胞和血小板输注的9例患者中，7例（78%）在基线后的56天期间仍未接受输血。
最常见的不良反应与拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼单药治疗AML时观察到的常见不良反应相似。包括胃肠道毒性（腹泻、便秘、黏膜炎和恶心）、关节痛、疲劳、咳嗽、肌痛和皮疹。拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼也可引起QTc延长。拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼的处方信息包含一个提醒医疗专业人员和患者关于可能危及生命或致命的分化综合征风险的黑框警告。
IDH1突变的复发性或难治性MDS患者目前没有针对性的治疗选择，对于那些在标准护理治疗后出现疾病进展的患者来说，结果通常很差，”医学博士、理学硕士、理学学部副教授Courtney D.DiNardo说。白血病，德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部，也是该研究的研究员。“这项更新的分析表明，TIBSOVO拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼有潜力改善IDH1突变的复发或难治性MDS的治疗结果，并强调了分子分析的重要性，以确保我们利用靶向治疗的潜在益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(IVOSIDENIB)联合阿扎胞苷治疗白血病功效怎样？
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