Balversa厄达替尼（erdafitinib）通过抑制FGFR2、FGFR3等基因发生突变或融合而成为局部进展和转移的UCC病人。在第二阶段临床试验中，32%的病人使用Balversa治疗后，肿瘤全部或全部萎缩，2%的病人完全消失。平均反应时间是5.4个月。Balversa第一次批准是在2019年。Balversa"是首个针对易感FGFR突变的转移性膀胱癌的个体化用药。"

　　厄达替尼是一种激酶抑制剂，能够结合并抑制特定酶的活性。根据体外数据，厄达替尼还可以与RET、CSF1R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2等酶结合，降低癌细胞的表达，从而提高抗肿瘤活性。成纤维细胞生长因子（FGFs）与其受体（FGFRs），可激活其调控的下游信号通路，在促分裂（胚胎发生、生长发育等）和非促分裂（神经调节、代谢调节等）等生物学过程中起着重要作用，参与调控细胞增殖、迁移等。

　　FGFR是高度相似受体家族，包括FGFR1-4。FGFR异常在实体瘤患者中常见，占所有实体瘤患者约7.1%。根据弗若斯特沙利文统计，最常受FGFR异常影响的癌症包括膀胱癌（31.7%）、胆管癌（25.2%）、肝细胞癌（20.0%）、乳腺癌（17.5%）及胃癌（6.7%）。

　　特定的FGFR异常在特定的癌症类型中较为常见：FGFR1基因扩增在乳腺癌、肺部鳞状细胞癌、卵巢癌及尿道上皮癌较为普遍；FGFR2融合则于子宫颈癌及胃癌以及胆管癌中常见；FGFR3突变则于尿道上皮癌中常见；FGFR4通路则在肝细胞癌的过度激活中常见。

　　II期RAGNAR试验的中期分析显示，厄达替尼在患有各种FGFR突变的实体瘤患者中具有良好的疗效和安全性。RAGNAR（NCT04083976）是一项在患有晚期或转移性实体瘤和特定类型FGFR基因改变的患者中，与肿瘤位置或组织学无关，评估Balversa的疗效和安全性的II期临床研究。

　　在所有患者中，经独立审查委员会（IRC）评估的总客观缓解率（ORR）为29.2%，由研究者评估的ORR为26.4%。在14种不同的肿瘤类型均观察到应答，其中唾液腺癌（n=5）的ORR为100%，胰腺癌（n=4）的ORR为31%，胶质母细胞瘤（n=6）的ORR为21%。此外，疾病控制率（DCR）为72.5%；中位反应持续时间（DOR）为7.1个月，在数据截止时，24例对治疗有反应的患者（51.1%）继续表现出缓解。中位无进展生存期（PFS）为5.2个月，中位总生存期（OS）为10.9个月。

　　厄达替尼在患者的体内会与其他药物发生相互作用。因此，在使用厄达替尼的同时，患者应向医生提供正在使用的其他药物的清单，以便医生进行评估和调整。特别是，使用抗凝药物、抗癫痫药物和某些抗真菌药物时需要格外小心，因为这些药物与厄达替尼可能会产生不良的相互作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA)的功效与副作用说明

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