肝窦阻塞综合征（HSOS）是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，据报道HSCT后HSOS的平均发病率为13.7%（0～62%），HSOS可能伴有多器官功能衰竭，发病100d时病死率可超过80％。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，是目前美国唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的HSOS的药物，在欧盟国家被批准用于治疗HSCT后的严重HSOS。

　　去纤苷也就是去纤维钠，它是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐，拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点，是目前为止，全球公认的治疗肝小静脉闭塞病的最具有前景的新药，也是治疗肝小静脉闭塞病最安全有效的药物之一。

　　肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。

　　去纤维蛋白钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤维蛋白钠可增强纤溶酶的酶活性，从而水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷对内皮细胞（EC）药理作用的研究主要是在人微血管内皮细胞系中进行的。在体外，去纤苷钠增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，并减少血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活剂抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而减少EC激活并增加EC介导的纤溶。去纤苷钠可保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注造成的损伤。

　　在研究评价中，去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤苷（去纤维钠，defiteli）的有效性，参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常的患者，以HSCT后100d的总生存率作为评价指标，结果显示，接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。去纤苷在临床试验中发挥了积极的作用功效。

　　在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。去纤苷副作用的程度通常都比较轻，患者只需要遵医嘱用药即可。该药是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，患者需要注意的是去纤苷会引起超敏反应，患者用药时要多加注意自身反应，以免发生严重超敏反应，加重原有病情。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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