塞尔帕替尼（商品名：睿妥，英文商品名：Retevmo，药品英文名：Selpercatinib），作为一种口服、高选择性的RET激酶抑制剂，近年来在晚期RET融合阳性甲状腺癌的治疗中展现出了显著的疗效。这款由礼来子公司Loxo Oncology研发的药物，自2020年获得美国FDA批准上市以来，已成为RET基因变异肿瘤患者治疗的新选择。

　　RET基因变异与甲状腺癌

　　RET基因是甲状腺癌中常见的突变基因之一，其异常主要包括RET突变和RET融合。RET基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，当RET基因发生突变或融合时，会导致酪氨酸激酶过度活化，进而促进细胞增殖和肿瘤形成。RET融合阳性的甲状腺癌患者可能表现出结节增大、声音嘶哑、吞咽困难等局部压迫症状，以及淋巴结转移和远处器官转移等严重症状。

　　塞尔帕替尼的作用机制

　　塞尔帕替尼能够精准靶向并抑制RET融合蛋白的活性，阻断下游信号通路的传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖与扩散。这种高选择性的抑制作用不仅提高了治疗效果，还减少了不良反应的发生。多项临床研究证实了塞尔帕替尼在晚期RET融合阳性甲状腺癌患者中的显著疗效。

　　临床研究数据与疗效

　　LIBRETTO-001研究：这是一项全球多中心、多队列的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，纳入了包括RET融合阳性甲状腺癌在内的多种RET驱动的癌症患者。研究结果显示，在经治的RET融合阳性甲状腺癌患者中，塞尔帕替尼的客观缓解率（ORR）高达79%，中位无进展生存期（PFS）为20.1个月，且大多数不良反应为1级或2级，耐受性良好。

　　LIBRETTO-321研究：该研究专门探索了塞尔帕替尼在中国晚期实体瘤患者中的疗效与安全性，包括RET融合阳性的甲状腺癌患者。结果显示，初治患者在接受塞尔帕替尼治疗后，表现出良好的抗肿瘤活性，且不良反应可控可耐受，进一步证实了塞尔帕替尼在中国患者中的疗效与安全性。

　　其他临床试验：一项纳入27例RET融合阳性甲状腺癌患者的试验评估了塞尔帕替尼的治疗疗效，其中19例经治患者的缓解率为79%，8例初治患者的有效率达到了惊人的100%，其中7人部分缓解，1人完全缓解。

　　安全性与副作用

　　塞尔帕替尼的安全性数据同样令人鼓舞。在临床试验中，大多数不良反应为轻度至中度，最常见的≥3级不良事件包括高血压、丙氨酸氨基转移酶水平升高、天冬氨酸氨基转移酶水平升高、低钠血症和腹泻等。这些不良反应大多可通过调整药物剂量或对症治疗得到有效控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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