米托坦（Mitotane，商品名LYSODREN）作为一种专门用于治疗肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）的药物，其疗效在医学界得到了广泛认可。尽管肾上腺皮质癌是一种罕见且极具侵袭性的恶性肿瘤，米托坦的出现为这类患者带来了新的治疗希望。

　　肾上腺皮质癌的严峻挑战

　　肾上腺皮质癌是来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，其年发病率极低，约为0.52/100万，但其恶性程度高、侵袭性强，预后普遍较差。大部分患者的生存时间为4-30个月，5年的总体生存率仅为16%-47%。尽管根治性手术切除是唯一的治愈选择，但许多患者在确诊时已处于晚期，需要药物治疗来控制病情。

　　米托坦的独特作用机制

　　米托坦，也被称为密妥坦，是唯一被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局批准的用于肾上腺皮质癌治疗的药物。它通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥治疗作用，对肾上腺皮质细胞具有选择性损伤效果。此外，米托坦还能抑制类固醇激素的合成，对库欣综合征患者尤为有益。

　　显著的临床疗效

　　米托坦在治疗肾上腺皮质癌方面展现出了显著的疗效。尽管其疗效并非对所有患者都相同，但已有多个临床案例显示，米托坦单药治疗晚期肾上腺皮质癌患者可获得完全缓解，无病生存期显著延长。例如，有病例报道显示，一名64岁的女性在左肾上腺切除术后，通过米托坦治疗，成功控制了肿瘤复发，并在术后多次复查中未发现肿瘤病变。

　　辅助治疗与防复发

　　除了作为晚期患者的治疗药物外，米托坦还被用于肾上腺皮质癌术后的辅助治疗，以防止肿瘤复发。尽管ADIUVO研究显示，米托坦辅助治疗不会增加中低风险肾上腺皮质癌患者的临床获益，但它仍被视为术后防复发的重要手段。米托坦通过其独特的机制，持续抑制肾上腺皮质细胞的生长和分裂，从而降低肿瘤复发的风险。

　　用药指导与注意事项

　　米托坦的使用需要在医生的指导下进行，因为该药物在用药期间会产生一定的副作用。常见的副作用包括眩晕、嗜睡、皮肤出疹、恶心、呕吐、腹泻、头痛等。此外，米托坦还可能引起感染和身体肥胖等症状，并对胃肠功能造成刺激。因此，在用药期间，患者应严格遵医嘱，注意监测身体反应，并及时告知医生任何不适症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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