慢性免疫性血小板减少症（ITP）是一种由免疫系统异常导致的出血性疾病，长期以来一直对患者的生活质量和生命安全构成重大威胁。传统的治疗方法如激素治疗、脾切除等，虽能在一定程度上缓解病情，但效果并不理想，且常伴有显著的副作用。随着新型治疗药物的研发，苏可欣/阿伐曲泊帕（商品名：DOPTELET）在治疗慢性ITP方面展现出了显著的有效性和安全性，为这一难治性疾病带来了新的希望。
阿伐曲泊帕（Avatrombopag Maleate Tablets），通用名称为马来酸阿伐曲泊帕，是一种口服的小分子TPO受体激动剂。该药物于2019年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗对先前治疗反应不足的慢性ITP成人患者。在中国，苏可欣由复星医药引进，于2020年4月获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）。此外，该药物还在欧洲和其他地区获得了相应的批准，并被广泛应用于临床实践中。
阿伐曲泊帕通过与血小板生成素受体（TPO-R）上的不同位点结合，激活并刺激信号传导，模拟血小板生成素的生物学效应。这一过程促进了骨髓内干细胞转化为血小板细胞的数量增加，从而增加血液中血小板的数量。同时，阿伐曲泊帕还能调节细胞的增殖、分化、成熟及分裂，进一步提升血小板的生成和释放。这种独特的作用机制使得阿伐曲泊帕在治疗血小板减少症方面具有显著的优势。
在多项临床研究和实际应用中，阿伐曲泊帕的疗效得到了充分验证。一项关键性的III期随机试验显示，大多数患者在接受阿伐曲泊帕治疗的第8天，血小板计数即达到了至少50,000/μL的水平，并且在6个月的治疗期间内，血小板计数维持在目标范围内。相比之下，安慰剂组患者的血小板计数并未出现明显提升。这些结果充分证明了阿伐曲泊帕在提高血小板计数和改善患者病情方面的显著疗效。
除了显著的有效性外，阿伐曲泊帕还表现出良好的安全性。虽然在使用过程中，部分患者可能会出现发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周性水肿等副作用，但这些副作用多为轻度至中度，且通常不影响治疗的继续进行。然而，值得注意的是，阿伐曲泊帕还可能导致血栓形成/血栓栓塞并发症等严重不良反应，因此在使用过程中需要密切监测患者的临床症状和血小板计数，以确保用药安全。
阿伐曲泊帕的优势不仅体现在成人ITP患者的治疗中，其在儿童和青少年ITP患者中的疗效和安全性也得到了初步验证。一项针对儿童和青少年ITP患者的临床研究显示，阿伐曲泊帕治疗的有效性和安全性均良好，为这一年龄段的患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗慢性免疫性血小板减少症的功效怎么样？
添加康必行顾问，想问就问
