恩西地平（Idhifa/Enasidenib）是一种针对IDH2突变的急性髓系白血病（AML）患者的新型药物。它由新基（美国）和Agios（美国）共同研发，并于2017年8月1日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗IDH2突变的成人复发或难治性AML。FDA同时批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒，以辅助确认患者是否符合治疗指征。

　　IDH2是一种参与细胞能量代谢的酶，在三羧酸循环中起到关键作用。在部分AML患者中，IDH2基因发生突变，导致IDH2酶的活性发生逆转，产生过多的2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG是一种致癌代谢物，可以抑制细胞的分化和凋亡，从而促进白血病细胞的增殖和存活。

　　恩西地平的作用原理是通过抑制突变的IDH2酶，降低2-HG的水平，从而恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。它是一种口服给药的小分子药物，能够高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，有效地抑制2-HG的合成。恩西地平对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响，显示出其高度特异性。

　　临床试验数据表明，恩西地平对IDH2突变的AML患者有显著的疗效。在一项开放标签、单臂、多中心的I/II期临床试验中，共纳入199例IDH2突变的AML患者，其中101例为初次复发或难治的患者，98例为未接受过化疗的患者。恩西地平的给药剂量为100毫克，每日一次，直至疾病进展或不可接受的毒性发生。结果显示，在初次复发或难治的患者中，恩西地平的总有效率为40.6%，其中完全缓解率为19.8%，完全缓解伴部分造血恢复率为8.9%，部分缓解率为11.9%。在未接受过化疗的患者中，恩西地平的总有效率为30.6%，其中完全缓解率为13.3%，完全缓解伴部分造血恢复率为4.1%，部分缓解率为13.3%。中位治疗时间为4.3个月，中位随访时间为14.8个月。

　　恩西地平不仅改善了患者的生存期，还有效减少了骨髓转移，为AML患者提供了新的治疗希望。然而，患者在使用恩西地平时需遵循医嘱，密切关注病情变化，并定期进行血液检测和监测。恩西地平的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、胆红素升高等，这些反应一般可以通过调整剂量、监测指标、对症处理等措施缓解。此外，恩西地平还可能引起一些严重不良反应，包括感染、出血、肝功能异常、肺炎、肾功能异常和心律失常，因此在使用过程中需要密切监测患者的反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/