肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见的恶性肿瘤，起源于肾上腺皮质，具有高恶性程度、病情进展迅速、易局部转移等特点。尽管手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方法，但多数患者在术后仍面临高复发率和预后不佳的挑战。对于复发或晚期无法手术的肾上腺皮质癌患者，米托坦/密妥坦（MITOTANE）作为一种靶向治疗药物，显示出显著的治疗效果。
米托坦是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗肾上腺皮质癌的药物。它主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥作用，抑制肾上腺皮质类固醇激素的产生，进而抑制肿瘤的生长。米托坦还能使肾上腺皮质萎缩和坏死，显著降低体内肾上腺皮质激素及其代谢产物的水平，从而缓解由肾上腺皮质癌引起的各种症状。
在复发性肾上腺皮质癌的治疗中，米托坦最常与化疗药物联合使用。依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP）联合米托坦（EDP-M）已被推荐为一线治疗的首选方案。研究数据表明，这种联合治疗方案能够显著提高肿瘤应答率，延长患者的中位无复发生存期。例如，FIRM-ACT临床研究证实，与未接受米托坦治疗的组相比，接受米托坦联合EDP化疗的患者肿瘤应答率更高，中位无复发生存期也更长。
对于二线治疗，吉西他滨加卡培他滨或链脲霉素可能是继续米托坦治疗的可能选择。对于肿瘤负荷低或表现不佳的患者，米托坦也可以作为单药治疗开始使用。尽管米托坦作为单一疗法的疗效有限，但在少数情况下，患者可以获得完全缓解或部分缓解。一些研究报告显示，部分患者在接受米托坦单药治疗或联合化疗后，表现出长期的无进展生存期，甚至在某些情况下，手术后发现完全病理反应，并且在随访中没有复发。
米托坦的治疗窗较窄，血药浓度的监测和调整至关重要。大量循证医学证据显示，当米托坦血药浓度维持在14-20mg/L的目标范围内时，可以显著延长患者的生存期。然而，血药浓度超过20mg/L则与神经肌肉毒性症状相关。因此，所有应用米托坦治疗的患者，都需要进行定期的血药浓度监测，并根据检测结果及时调整用药剂量。
米托坦在使用过程中可能会产生一些副作用，如眩晕、嗜睡、皮肤出疹、恶心、呕吐、腹泻等。因此，患者需要在医生的指导下用药，并密切关注病情发展。在用药期间，患者应保持清淡的饮食，多补充蛋白质，以帮助病情恢复，并避免油腻、辛辣、刺激性的食物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍
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