胆管癌是一种罕见且难以治疗的癌症，其发病率和死亡率近年来一直在增加，特别是肝内胆管癌。胆管癌患者通常在晚期才被确诊，导致许多患者无法接受手术治疗。一种名为培米替尼（Pemazyre/Pemigatinib）的新药物为胆管癌患者带来了新的希望。

　　培米替尼是由信达生物和Incyte公司共同研发的一种选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂，是全球首款胆管癌靶向治疗药物。2020年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准培米替尼用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。这一批准基于一项名为FIGHT-202的II期临床试验结果，该试验评估了培米替尼在107名既往治疗效果不佳的FGFR2基因融合或非融合重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中的疗效。

　　FIGHT-202临床试验结果显示，培米替尼在这些患者中展现出了显著的疗效。接受治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到35.5%，疾病控制率（DCR）达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，18%的患者反应持续时间大于等于12个月。此外，培米替尼还能显著改善患者的中位生存期和无进展生存期，为胆管癌患者提供了新的治疗选择和更好的生存前景。

　　培米替尼之所以能在胆管癌治疗中取得显著疗效，主要得益于其针对FGFR2融合或重排的胆管癌患者的高针对性和高效性。FGFRs（成纤维细胞生长因子受体）在肿瘤细胞增殖、生存、迁移和新生血管形成中发挥着重要作用，而FGFR2基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。培米替尼通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长。

　　除了显著的疗效外，培米替尼的不良反应也相对可控，患者耐受性良好。在FIGHT-202临床试验中，观察到的最常见不良反应包括腹泻、疲劳、指甲毒性、脱发（斑秃）、低磷血症和高磷血症、腹痛等。然而，这些不良反应大多数为轻至中度，且可以通过相应的管理措施进行缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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