急性髓系白血病（AML）是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多样且病情急重。尽管传统化疗方案在初诊AML患者中取得了一定疗效，但复发或难治性AML患者的预后依然十分凶险，五年生存率极低。在这一背景下，恩西地平（ENASIDENIB，商品名IDHIFA）作为一种创新的靶向治疗药物，为这一患者群体带来了新的希望。

　　恩西地平是一款异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，由新基制药（Celgene）与Agios公司共同研发。自2017年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，它在治疗具有IDH2突变的复发或难治性AML的成年患者中展现出了显著的疗效。IDH2突变作为AML中的一个重要分子标志，在约8%-19%的患者中检测到，这使得针对这一突变的治疗策略显得尤为重要。

　　恩西地平通过抑制IDH2酶的活性，阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而抑制肿瘤细胞的生长和分化。与传统的化疗和免疫疗法不同，恩西地平作为一种代谢疗法，为AML患者提供了新的治疗选择。在临床试验中，恩西地平在治疗IDH2突变的复发AML患者中表现出了令人瞩目的疗效。

　　一项纳入199名复发性或难治性AML患者的单臂临床试验显示，恩西地平治疗6个月时，有19%的患者实现了完全应答，中值应答时间为8.2个月。此外，还有4%的患者出现了全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。这些数据表明，恩西地平能够显著提高患者的缓解率和生存期。

　　更值得一提的是，恩西地平与维奈克拉（Venclexta）的联合使用取得了令人振奋的结果。在复发/难治性AML患者中，这一组合针对IDH2突变的客观缓解率达到了70%，完全缓解率更是高达57%。这一结果不仅展示了恩西地平作为单药的强大疗效，也证明了其在联合治疗方案中的巨大潜力。

　　除了显著的疗效外，恩西地平还具有良好的耐受性。尽管在治疗过程中部分患者出现了恶心、呕吐、腹泻等副作用，但大多数患者能够耐受并继续治疗。此外，恩西地平还能够减少患者对血液或血小板的输注需求，改善患者的生活质量。

　　恩西地平通常以口服药片的形式给予患者，每日用量为100毫克，需要连续用药直至疾病进展或不可接受毒性。在用药期间，患者需要定期进行血液检测和监测，以确保治疗效果和监测潜在的副作用。孕妇和哺乳期妇女应避免使用恩西地平，因为它可能对胚胎和婴儿产生不良影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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