普拉替尼（Pralsetinib），也被称为普雷西替尼，是一种高选择性的RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现出了卓越的疗效。普拉替尼由Blueprint Medicines开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权，是中国第一个获批上市的选择性RET抑制剂。

　　RET基因变异是导致多种癌症发生发展的重要因素，尤其在约1-2%的NSCLC患者中，RET融合突变较为常见。普拉替尼能够精准地识别并抑制这些变异，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。相比传统化疗药物，普拉替尼不仅更为精准，还显著降低了对正常细胞的损伤，减少了治疗过程中的副作用。

　　普拉替尼的核心优势在于其高选择性地靶向肿瘤细胞中的RET变异。通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，普拉替尼有效抑制了表达RET基因变异的细胞增殖。在临床试验中，普拉替尼展现出了强大的临床活性和持久的疗效。例如，在ARROW这一全球多中心、开放标签的临床试验中，普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC患者中表现尤为突出。对于既往接受过铂类化疗的晚期RET融合阳性NSCLC患者，普拉替尼的客观缓解率（ORR）达到了57%，部分患者甚至实现了完全缓解（CR）。这一数据不仅远高于传统化疗，还显示出普拉替尼在耐药肿瘤治疗中的独特优势。

　　普拉替尼的疗效不仅体现在高缓解率上，还表现在患者的长期生存获益上。临床试验数据显示，使用普拉替尼的患者显示出较长的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），这意味着患者能够获得更长期的生存益处。此外，普拉替尼的不良事件发生率较低，且多为轻度至中度，对患者的生活质量影响较小。这一良好的耐受性使得患者在接受治疗期间能够保持较高的生活质量，减少因治疗带来的身心痛苦。

　　普拉替尼的推荐剂量为每日一次，空腹状态下口服，这不仅方便了患者的用药，还提高了治疗的依从性和便利性。普拉替尼的适应症不仅限于RET融合阳性的NSCLC，还包括RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和其他RET融合的晚期实体瘤。这一特性使得普拉替尼在癌症治疗中具有更广泛的应用前景。

　　普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC患者中的卓越疗效得到了多个临床试验的验证，包括ARROW研究在内的多项研究均显示出了其显著的临床价值和安全性。普拉替尼的精准靶向、显著疗效、良好耐受性以及广泛适用的特点，使其成为RET融合阳性NSCLC患者的重要治疗选择。随着临床应用的不断深入，普拉替尼有望为更多患者带来生命的希望和更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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