恩西地平（Enasidenib），又称恩昔地平，是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，主要用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者，特别是那些携带IDH2基因突变的AML患者。恩西地平通过抑制IDH2突变体酶的活性，促进白血病细胞的分化和减少恶性细胞的增殖，从而延长患者的生存期。

　　临床数据

　　恩西地平的临床数据主要来自于一项Ⅰ/Ⅱ期的单臂开放性研究，该研究纳入了199例复发或难治性AML患者，且所有患者均携带IDH2基因突变。研究结果显示，恩西地平的总体反应率（ORR）为40.3%，其中完全缓解率（CR）为19.3%，伴随血液学改善的完全缓解率（CRh）为4.0%。此外，恩西地平的中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为9.3个月，达到CR的患者的中位OS更是延长至19.7个月。这些数据表明，恩西地平对IDH2突变的AML患者具有显著的疗效。

　　功效与作用

　　1.白血病细胞抑制

　　恩西地平能够选择性地抑制由IDH2突变引起的异常酶活性，这种抑制作用显著减少了白血病细胞的增殖和生存能力。IDH2基因突变在部分AML患者中很常见，导致细胞内异构酶的异常激活，进而影响细胞的正常分化和增殖。恩西地平通过直接作用于这一突变点，有效遏制了白血病细胞的恶性增殖。

　　2.诱导分化

　　除了抑制白血病细胞的增殖外，恩西地平还能促使白血病细胞向成熟细胞分化。这一过程使得白血病细胞失去了自我更新的能力，从而降低了它们对骨髓的浸润和影响。分化的细胞更接近于正常细胞，减少了恶性转化的风险。

　　3.改善生存率

　　临床试验表明，恩西地平在治疗难治性或复发AML的患者中，能够延长无进展生存期和总生存期，显著提高患者的生存率。这一成果为这类患者带来了新的治疗希望和选择。

　　4.降血压作用

　　值得注意的是，虽然恩西地平主要用于治疗AML，但其也具有一定的降血压效果。它通过扩张外周血管，降低血管平滑肌的兴奋性，从而达到降低血压的目的。这一作用对伴有高血压的AML患者来说，无疑是一个额外的治疗优势。

　　综上所述，恩西地平作为一种针对IDH2突变的AML患者的新型药物，在改善患者预后和提高生存率方面展现出了巨大的潜力。然而，其使用过程中也存在一定的副作用和风险。因此，患者在使用恩西地平时应密切关注自身身体状况和反应，并与医生保持定期沟通，以确保治疗的安全和有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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