塞普替尼（塞尔帕替尼，Retevmo）是一款高度特异性、强力口服RET抑制剂。

　　2024年5月29日，FDA加速批准塞尔帕替尼用于治疗RET变异的转移性甲状腺癌或实体瘤的两岁及以上儿科患者。

　　适用对象为年龄2岁及以上、患有晚期或转移性MTC且携带RET突变的成年及儿科患者，这里的RET突变需经FDA批准的检测方法确认，同时患者还需进行全身性治疗。其实，塞尔帕替尼早在2020年就已获得针对12岁及以上患者该适应症的加速批准，在2024年5月29日，其加速批准范围进一步拓展至2岁及以上的儿科患者。

　　疗效验证方面，关键依据来自LIBRETTO-531（NCT04211337）这项研究。这是一项针对晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成年及青少年患者开展的随机、多中心、开放标签研究。研究中，患者按2∶1的比例随机分组，一组接受塞尔帕替尼（每日两次，每次160毫克），另一组则由医生选择卡博替尼（每日一次，每次140毫克）或凡德他尼（每日一次，每次300毫克）治疗，并且依据RET突变情况（如M918T突变与其他突变）以及若分到对照组所计划的治疗方式进行分层。

　　主要疗效指标无进展生存期（PFS），由独立盲态评审委员会按照实体瘤疗效评价标准（RECIST）1.1版判定。结果显示，塞尔帕替尼组中位PFS尚未达到（95%置信区间[CI]无法评估），而卡博替尼/凡德他尼组为16.8个月（95%CI 12.2-25.1个月），风险比0.280（95%CI 0.165-0.475，P值<0.0001），差异显著。而且，塞尔帕替尼的临床获益还得到患者报告的副作用影响对比分析支持，其组内患者受严重副作用困扰时间更少。

　　不良反应方面也需关注，最常见不良反应（发生率≥25%）有高血压、水肿、口干、疲劳、腹泻等。常见的3级或4级实验室指标异常（发生率≥5%）包含淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、中性粒细胞减少等情况。

　　在剂量方面，2岁至不满12岁的儿科患者，塞尔帕替尼剂量基于体表面积确定；12岁及以上患者则基于体重确定。

　　成人适应症：

　　晚期或转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者之前已经接受过含铂化疗。

　　需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人患者。

　　需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人患者。

　　儿童适应症：

　　需要系统性治疗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的12岁及以上儿童患者。

　　需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）的12岁及以上儿童患者。

　　塞尔帕替尼是全球首个被批准用于治疗RET融合阳性和RET突变型癌症患者的精准治疗药物。它通过抑制RET蛋白的活性，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。这些适应症的批准基于多个临床试验的结果，这些试验显示了塞普替尼在上述患者群体中的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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