恩西地平作为治疗急性髓性白血病的新药，具有重大的研发背景和重要地位。

　　急性髓性白血病是一种严重的血液疾病，对患者的生命健康造成极大威胁。在恩西地平研发之前，传统的治疗方法如化疗等虽然有一定的疗效，但往往伴随着严重的副作用，且对于一些特定基因突变的患者效果有限。

　　恩西地平的研发是基于对白血病发病机制的深入研究。研究发现，特定的异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）基因突变在急性髓性白血病的发生发展中起着关键作用。恩西地平作为一种IDH2抑制剂，能够针对性地抑制突变的IDH2酶活性，从而干扰白血病细胞的生长和分裂。

　　2017年8月1日，恩西地平由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，成为全球首款针对肿瘤代谢的抗癌药物，主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。这一突破为白血病患者带来了新的希望，尤其是对于那些对传统化疗产生耐药性的患者，恩西地平提供了一种更加有效的治疗选择。

　　在名为AG221-AML-005的临床试验中，199名IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者接受了恩西地平治疗。结果表明，完全缓解率达到19.6%，部分血液学改善的完全缓解率为14.6%，总有效率高达38.7%。患者的中位缓解持续时间为8.2个月，中位总生存期为19.7个月。

　　恩西地平在临床试验中也展现出了良好的安全性。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、食欲下降等，大多为轻度至中度，易于管理。严重的不良反应如分化综合征、白细胞增多等较为罕见。

　　在白血病治疗领域，恩西地平的重要地位不可忽视。它不仅为患者提供了新的治疗手段，还为白血病的研究和治疗开辟了新的方向。随着对恩西地平作用机制的深入研究，有望进一步提高其疗效，减少副作用，并与其他治疗方法相结合，为白血病患者带来更好的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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