培米替尼（Pemazyre）是一种靶向药物，用于治疗特定类型的胆道癌，尤其是那些具有FGFR2基因重排的患者。它通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR），阻止肿瘤细胞的生长和扩散。该药物适用于已接受过至少一种系统治疗且病情进展的成人患者。

　　培米替尼的适应症

　　1.胆管癌

　　治疗存在FGFR2融合或其他重排的、先前接受过治疗的、无法切除的、局部晚期或转移性胆管癌的成年人。

　　2.髓系/淋巴系肿瘤

　　治疗患有FGFR1重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤的成年人。

　　研究成果

　　真实世界数据表明，在更为多样的胆管癌（CCA）患者群体中应用成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂培米替尼（Pemazyer），证实了其在2期FIGHT-202研究（NCT02924376）里观察到的临床获益。这是近期发表于《肿瘤学家》的一项真实世界研究成果。

　　研究发现，中位真实世界无进展生存期（rwPFS）达7.4个月（95%可信区间，6.4-8.6），真实世界总缓解率（rwORR）为59.2%（95%可信区间，50.0%-68.4%），5%的患者实现真实世界完全缓解（CR），54.2%达成真实世界部分缓解（PR）。治疗开启后，rwPFS比例在3个月时为95.8%（95%可信区间，90.3%-98.2%），6个月时为71.5%（95%可信区间，61.4%-79.4%）。真实世界总生存率比例在3个月时是95.8%（95%可信区间，90.3%-98.2%），6个月时为88.4%（95%可信区间，80.3%-93.3%）。接受培米替尼治疗后达CR或PR的患者，中位缓解时间为3.5个月。

　　此项回顾性、观察性、医生摘录医学图表审查研究纳入120名患者，开始使用培米替尼时中位年龄65岁。患者中约一半（50.8%）为女性，55%是白人，19.2%为西班牙裔。初始诊断时，70%患者患有肝内胆管癌。多数患者（90%）使用培米替尼时已转移，且78.3%患者在基线时的东部肿瘤协作组体能状态为0或1。

　　胆管癌常见风险因素包括：12.5%患者有非酒精性脂肪性肝病，11.7%有肝脏疾病，3.3%有原发性硬化性胆管炎，3.3%有丙型肝炎。基线时转移常见于肝脏（64.2%）和肺部（43.3%）。中位随访时间为培米替尼处方后6.5个月及胆管癌初始诊断后16.3个月。所有诊断为晚期疾病的患者均未接受新辅助系统治疗或放疗。12.5%患者曾接受手术，3.3%接受过辅助系统治疗。多数患者（87.5%）最初以每天13.5毫克剂量接受培米替尼治疗，每21天重复一次。有3名患者以4.5毫克剂量起始治疗。在6.5个月中位随访期内，2.5%的患者降低了培米替尼的频率或剂量。

　　培米替尼的出现无疑为胆管癌患者带来了新的希望之光。在胆管癌治疗方案相对匮乏的现状下，培米替尼以其独特的作用机制和显著的治疗效果，成为了众多患者的新选择。尽管培米替尼存在一些副作用，但只要在正确使用和医生的密切监测下，这些副作用是可以得到有效管理和控制的。医生可以根据患者的具体情况调整剂量、采取相应的治疗措施，以确保患者在治疗过程中的安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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