恩西地平（enasidenib，Idhifa）作为一种异柠檬酸脱氢酶2（isocitrate dehydrogenase 2，IDH2）抑制剂，在治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）方面展现出了显著的临床疗效。

　　急性髓性白血病是一种严重的血液疾病，对患者的生命健康造成极大威胁。在恩西地平研发之前，传统的治疗方法如化疗等虽然有一定的疗效，但往往伴随着严重的副作用，且对于一些特定基因突变的患者效果有限。

　　恩西地平的研发是基于对白血病发病机制的深入研究。研究发现，特定的异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）基因突变在急性髓性白血病的发生发展中起着关键作用。恩西地平作为一种IDH2抑制剂，能够针对性地抑制突变的IDH2酶活性，从而干扰白血病细胞的生长和分裂。

　　2017年8月1日，恩西地平由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，成为全球首款针对肿瘤代谢的抗癌药物，主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。这一突破为白血病患者带来了新的希望，尤其是对于那些对传统化疗产生耐药性的患者，恩西地平提供了一种更加有效的治疗选择。

　　恩西地平的临床数据主要来自于一项Ⅰ/Ⅱ期的单臂开放性研究，该研究纳入了199例复发或难治性AML患者，且所有患者均携带IDH2基因突变。研究结果显示，恩西地平的总体反应率（ORR）为40.3%，其中完全缓解率（CR）为19.3%，伴随血液学改善的完全缓解率（CRh）为4.0%。此外，恩西地平的中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为9.3个月，达到CR的患者的中位OS更是延长至19.7个月。这些数据表明，恩西地平对IDH2突变的AML患者具有显著的疗效。

　　恩西地平的出现无疑为急性髓性白血病患者带来了新的曙光。它作为一种针对特定基因突变的靶向药物，为那些传统治疗方法效果不佳的患者提供了新的治疗选择。

　　尽管恩西地平目前存在一些副作用，如恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高等，以及价格较高的问题，这在一定程度上限制了其广泛应用。然而，随着医学研究的不断深入，我们有理由相信这些问题将会逐步得到解决。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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