吉列替尼（Gilteritinib），商品名为适加坦（XOSPATA），是一种新型的激酶抑制剂，为携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的急性髓系白血病（AML）患者提供了新的治疗希望。

　　一、药物基本信息

　　吉列替尼于2018年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。该药物主要针对FLT3突变的AML，通过抑制FLT3受体的信号传导，阻断肿瘤细胞的增殖和扩散。吉列替尼的化学名称为N-(5-((4，6-二甲基-2-嘧啶基)氨基)-2-((2-(4-甲基哌嗪-1-基)乙基)氨基)苯基)-4-(2-羟基乙氧基)-3-硝基苯甲酰胺，分子式与分子量因具体盐类或制剂形式而异。

　　二、适应症与用法用量

　　吉列替尼主要用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FLT3突变的复发性或难治性AML成人患者。这些FLT3突变包括内部串联重复（ITD）或酪氨酸激酶域（TKD）突变。在使用吉列替尼之前，患者必须经过基因检测确认其外周血或骨髓中存在FLT3突变。

　　吉列替尼的推荐起始剂量为每日一次，每次120毫克（相当于3片40毫克的片剂），每28天为一个完整的治疗周期。治疗应持续进行，直至患者不再从药物中获益或出现无法接受的毒性反应。若治疗4周后未达到预期效果，可在确保患者耐受和临床安全的前提下，将剂量增至每日200毫克（即5片40毫克的片剂）。

　　三、作用机制

　　吉列替尼是一种口服受体酪氨酸激酶抑制剂，能够特异性地抑制FLT3受体的活性。FLT3在AML的发生和发展中起着重要作用，其异常活化会驱动肿瘤细胞的增殖和侵袭。吉列替尼通过与FLT3受体的ATP结合位点结合，阻断其信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　四、临床疗效

　　吉列替尼在临床试验中展现出了显著的疗效。一项名为ADMIRAL的单臂试验中，138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的RRAML患者接受了吉列替尼治疗。结果显示，吉列替尼能够显著延长患者的生存期，并提高缓解率。在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉列替尼组也明显高于化疗组。

　　五、注意事项与副作用

　　尽管吉列替尼疗效显著，但在使用过程中也需关注其可能的副作用。常见的副作用包括肌痛/关节痛、发热、口腔炎、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、疲劳/不适、头痛、恶心等。此外，吉列替尼还可能引起一些严重的副作用，如胰腺炎、QT间期延长、肝功能异常等。因此，在使用吉列替尼时，患者应定期进行相关检查，及时发现并处理可能的副作用。

　　综上所述，吉列替尼作为一种新型的激酶抑制剂，为携带FLT3突变的AML患者提供了新的治疗选择。其独特的作用机制和显著的疗效使得吉列替尼在AML治疗中具有重要的地位。然而，在使用过程中也需关注其可能的副作用和注意事项，以确保患者的安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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