诺华:成立于1996 年,是一家国际性制药及生物技术公司,由Ciba-Geigy 和Sandoz 合并而成。其核心业务涉及各种专利药、非专利药、消费者保健、眼睛护理及动物保健等领域。2012 年,诺华与CAR-T 细胞治疗的领头羊-宾夕法尼亚大学合作,斥资2000万美元建立实验室开始了CART细胞疗法的研发。2017 年8 月30 日,诺华CAR-T 细胞疗法Kymriah(CTL019)获美国FDA 批准上市,定价为47.5 万美元一个疗程。
经过近30年的发展,基因治疗已经由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到6000 多种疾病,包含癌症、心血管疾病、遗传病和艾滋病等。基因治疗技术的突破使得基因治疗入选Sicence 杂志2009 年度十大突破之一。治疗过程:1、生产带有目的基因的病毒;2、从病人体内分离靶细胞;3、体外转染;4、把病毒转染的靶细胞回输病人体内。
CART作为个性化治疗,商业化阶段自动化与工业化是大趋势。随着CAR-T技术不断成熟,未来有望逐步走向血液肿瘤的一线治疗。此外随着实体瘤技术的不断突破,未来CAR-T 技术有望打开数百亿美元级别市场空间。