胆道系统的肿瘤包括胆囊癌、肝内胆管癌、肝外胆管癌,被统称为胆道癌。对于晚期不可手术的胆道癌患者而言,可用治疗方案的匮乏让疾病的治疗雪上加霜。那么作为肝癌和肾癌的标准治疗方案的索拉菲尼,可用于胆道癌的治疗吗?其实鉴于肝癌和胆道癌的一些渊源,有许多患者会关注索拉菲尼能否用于胆道癌的治疗,但实际上结果早就有了。
2010年,索拉菲尼治疗胆道癌的临床试验公布结果。治疗有效率为2%、疾病控制率为32%。中位无进展生存期2.3个月、中位总生存期为4.4个月。这样的数据与当前的标准治疗毫无可比性。2013年,索拉菲尼联合吉西他滨+顺铂再次尝试。结果表明,中位无进展生存期为6.5个月、中位总生存期为14.4个月。研究者给出的结论是在吉西他滨+顺铂的基础上联合索拉菲尼没有额外的获益。2014年,索拉菲尼尝试联合厄洛替尼治疗胆道癌。结果表明,中位无进展生存期为2个月、中位总生存期为6个月。索拉菲尼联合厄洛替尼在非选择性胆道癌人群中几乎无临床获益。
同年,吉西他滨尝试联合索拉菲尼对比吉西他滨联合安慰剂进行新一轮尝试。结果表明,吉西他滨联合索拉菲尼甚至不如联合安慰剂。中位无进展生存期分别为3和4.9个月;中位总生存期8.4和11.2个月。研究者提出,索拉菲尼的两个主要靶点VEGFR-2和c-kit并没有在胆道癌中有表达。治疗效果差不难理解。在这之后,索拉菲尼未再进行治疗胆道癌的大型临床试验。虽然很可惜,但临床研究给出的数据是实实在在的,索拉菲尼确实不适合胆道癌的治疗。不仅如此,系列研究的失败也为其他抗血管生成靶向药在胆道癌中的应用蒙上了一层阴影,“同门师弟”瑞戈非尼甚至未尝试过治疗胆道癌。
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