近年来，五种布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已被批准用于慢性髓系白血病（CML）的治疗，但仅有四种（除帕纳替尼）药物在新诊断患者中得到了测试。研究作者Jeffrey H. Lipton博士说，虽然这四种药物在疗效和抗白血病方面逐渐取得了进展，但由于BCR-ABL1域的突变，这些药物治疗未经治的CML患者极易失败。近日，一项随机3期试验旨在比较帕纳替尼（Ponatinib）和伊马替尼治疗新诊断CML的疗效差异，但该试验因帕纳替尼（Ponatinib）所致的动脉闭塞事件被提前终止。因此，目前仍未明确帕纳替尼（Ponatinib）与伊马替尼治疗CML的“孰优孰劣”。
中位随访5.1个月时，试验被终止。结果显示，只有10例帕纳替尼（Ponatinib）患者和13例伊马替尼患者可用于研究终点的评估（12个月时主要分子学缓解[MMR]），并且分别有8例和5例达到了MMR（P = 0.074）。在较早的时间内，帕纳替尼（Ponatinib）组MMR率明显更高。在9个月时，分别有19/22例（86%）帕纳替尼（Ponatinib）患者和9/27例（33%）伊马替尼患者达到了MMR（P =0.00031）；在6个月时，MMR率分别为62% vs 22%（帕纳替尼 vs 伊马替尼）。在3个月时，两组达到BCR - ABL1转录水平的比例之差<10%（帕纳替尼组94% vs 伊马替尼组68%；P <0.0001）。另外，帕纳替尼（Ponatinib）组达到完全分子学缓解的患者比例也大于伊马替尼组（74% vs 53%；P =0.019）。
就安全性而言，11例帕纳替尼（Ponatinib）患者发生了动脉闭塞事件，而伊马替尼组仅有3里了（7% vs 2%；P =0.052），其中较严重的患者分别有10例和1例。另外还有1例帕纳替尼（Ponatinib）患者发生了严重的静脉血栓栓塞事件。研究作者说，试验的早期终止以及较小的可评估样本数并不能充分解释帕纳替尼疗效优于伊马替尼，但是试验表明该药的确导致了更高的血管闭塞事件发生率。另外，帕纳替尼引起动脉闭塞事件的机制仍需深入探讨。
注：Ponatinib是帕纳替尼的英文通用名
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