美国制药巨头辉瑞（Pfizer）突破性乳腺癌药物帕布西尼（IBRANCE）近日在英国监管方面遭受挫折。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布指南草案，拒绝将Ibrance用于英国国家服务系统（NHS）。NICE表示，帕布西尼（IBRANCE）治疗成本太高不具有成本效益，不推荐将该药用于雌激素受体阳性（HR+）、人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者的治疗。
NICE承认帕布西尼（IBRANCE）在临床研究中使乳腺癌的生长平均延缓了10个月之久，不过该机构认为，虽然这可能会使总生存期有所提高，但却并不能从临床试验中得到量化。据估计，在英国大约有5500例乳腺癌患者适合Ibrance治疗，但该药一个完整疗程治疗成本高达79650英镑。NICE卫生技术评估中心主任Carole Longson MBE教授表示，该机构需要更多的证据来证明帕布西尼（IBRANCE）对乳腺癌患者总生存期方面的益处；然而，即使帕布西尼（IBRANCE）确实能提供这些潜在益处，按帕布西尼（IBRANCE）当前的治疗成本考虑仍不具有成本效益。
针对这一表态，英国癌症研究所（ICR）表示感到非常失望，该机构呼吁紧急磋商降低药品价格。ICR分子肿瘤学组组长Nicholas Turner博士表示，帕布西尼（IBRANCE）是近20年来乳腺癌临床治疗最重要的进展，临床研究显示该药能显著延缓病情进展，推迟化疗时间，而化疗往往会导致严重的副作用。如果制药企业、NICE和NHS能够找到一种方法使乳腺癌患者能够获取帕布西尼（IBRANCE）治疗，将大大改善这些患者的生活质量。ICR首席执行官行政长官Paul Workman教授表示，需要采取迫切的行动，使诸如Ibrance的突破性治疗药物定价合理从而符合成本效益。从短期来看，各方需要展开紧急讨论降低Ibrance价格；但从长期来看，需要对现有的整个新药研发系统进行大规模调整，以降低药品研发成本。
注：IBRANCE是帕布西尼的英文商品名
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