吉妥单抗（MYLOTARG）已于2017年9月1日获批治疗新发或复发难治的CD33阳性AML成人及2岁及以上儿童患者。该药物也是首款包括儿童AML适应证的药物。作为一种抗体药物偶联物（ADC），吉妥单抗含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，存在于90%的AML患者中。当吉妥单抗与CD33抗原结合时，可被癌细胞吸收，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。
此次适应证范围的扩大获批是来源于临床研究AAML0531（NCT00372593），基于儿童人群的疗效性和安全性的数据支持。这项多中心随机研究对象为1063例（0~29岁）新发AML的患者。患者被随机分配至单独5疗程化疗组或联合吉妥单抗（3 mg / m 2）治疗组（在诱导1阶段第6天给药和在强化2阶段第7天给药）。
主要疗效判定指标是无事件生存期（EFS），即从参与试验之日起直至因任何原因导致的治疗失败、复发或死亡。EFS风险比为0.84（95％CI：0.71~0.99）。吉妥单抗联合化疗组在5年内无诱导失败、复发或死亡的患者的比例为48％（95％CI：43％~52％），而单纯化疗组中该比例为40％（95％CI：36％~45）。两组治疗在OS方面并无差异。
联合吉妥单抗治疗的患者（超过5％）在诱导1和强化2阶段中发生的最常见≥3级不良反应包括感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：靶向抗癌药吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)在急性髓性白血病中有何疗效？
更多药品详情请访问 吉妥单抗 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
