艾曲博帕是一种化学合成的血小板生成素（TPO）受体激动剂，供口服。该药与TPO受体的跨膜结构域（也称为cMPL）相互作用，导致骨髓中的巨核细胞产生更多的血小板。上市批准是基于有利的风险-效益概况的证明，其中主要效益涉及到在对先前疗法相对难治的慢性ITP患者群体中证明血小板的重要增长。在这一患者群体中，FDA认为持久的血小板反应是临床效益的既定替代指标。这一判断是基于慢性ITP的明确病理生理学，包括严重血小板减少在出血中的病因作用。

　　支持艾曲博帕获批的主要临床数据来自两项双盲、随机、安慰剂对照的临床试验和一项单臂扩展研究。两项安慰剂对照试验的主要研究特点相似。符合条件的患者是被诊断为慢性ITP的成人，其血小板计数<30×109/L，对一种或多种先前的治疗方法（包括脾切除术）没有反应，或在先前治疗后3个月内复发。这两项研究都没有专门设计来评估艾曲波帕在接受止血挑战的患者中的效果，如手术。

　　这两项研究都是多中心试验，患者根据脾切除状态、同时使用ITP药物和基线血小板计数（>或≤15×109/L）进行分层随机化。在研究1中，患者随机（1:1:1:1）接受安慰剂或三种艾曲博帕剂量方案之一（30毫克、50毫克或75毫克）；在研究2中，患者随机（1:2）接受安慰剂或艾曲博帕，50毫克。在研究2中，在第22天或之后血小板计数<50×109/L的患者被允许将艾曲博帕（或相应的安慰剂）的剂量增加到每天75毫克。

　　研究药物每天服用6周，然后是6周的随访（”停药”）观察期。允许患者同时接受ITP药物治疗，前提是药物剂量至少稳定1个月。在积极治疗期间，达到血小板计数>200×109/L的患者将停止使用研究药物，但在随后的6周内进行评估。疗效和安全性评估在积极治疗期间每周进行，在治疗后的1、2、4和6周进行。每项研究的主要终点是比较反应率，”反应 “定义为在积极治疗期间的任何时候血小板计数≥50×109/L。在此期间，因血小板计数>200×109/L而停止使用研究药物的患者也被评估为对研究药物有反应。次要终点主要包括对血小板计数反应的各种探索，以及某些出血量表结果。

　　艾曲博帕是FDA批准的第二个TPO受体激动剂。该药在治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不足的慢性ITP患者的血小板减少症方面具有良好的风险-效益。临床开发项目最初集中在对严重慢性ITP患者的短期治疗。然而，所提供的数据表明，这些患者在停用艾曲博帕后有发生严重出血的风险。美国食品和药物管理局依靠一项扩展研究的数据来验证艾曲博帕能在较长的时间内保持所需的血小板反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)治疗免疫性血小板减少症有何疗效？

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