依维替尼是一款靶向针对IDH1突变癌症的口服抑制剂。IDH1是一种代谢酶，IDH1基因突变会出现在急性髓性白血病、胆管癌、神经胶质瘤等多种肿瘤。早在2018年，依维替尼经美国FDA批准治疗存在IDH1突变的急性髓性白血病，该药是首个获批治疗IDH1突变急性髓性白血病的药物。
此次依维替尼获批治疗IDH1突变胆管癌主要是基于一项共计187名胆管癌患者的III期临床试验。试验中，依维替尼组有126名患者，安慰剂组有61位患者。安慰剂组有43例在出现疾病进展和揭盲后进入依维替尼组治疗。
试验结果显示，依维替尼组与安慰剂组无进展生存期的比例为 ：2.7个月：1.4个月。在6月及12月时，依维替尼组的无进展生存率分别是32%和22%，达到主要治疗终点，而安慰剂组的胆管癌患者在6月后都出现一定的疾病进展但没有患者死亡。在次要终点中位总生存期方面，依维替尼组的胆管癌患者为10.3个月，安慰剂组为7.5个月，也表现出良好效果，但是不具有统计学意义。
依维替尼组最常见的不良反应包括：恶心（42%）。最常见的3级或更高级别的不良反应包括：腹水（9%）、贫血（7%）、血液胆红素水平升高（6%）、低钠依维替尼依维替尼的患者的生活质量没有明显下降。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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