米哚妥林是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。米哚妥林被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。在新诊断的FLT 3阳性AML治疗开始时，米哚妥林总是和化疗一起使用。注意，米哚妥林不应单独用于诱导AML患者缓解，米哚妥林用于儿童联合化疗时不安全。目前尚不清楚米哚妥林是否对儿童有效。

　　急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。2017年4月，FDA批准米哚妥林+化疗用于FLT3阳性AML成人患者的一线治疗，同时批准米哚妥林用于成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。

　　一项临床试验证实了米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗急性髓性白血病（AML）患者的安全性和有效性，该试验共纳入717位既往未接受过治疗的AML患者。研究发现接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)联合化疗的患者比仅接受化疗的患者生存期更长。另外，接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)联合化疗的患者，其无并发症中位生存期为8.2个月（此处并发症定义为：治疗开始后60天内无法达到完全缓解、疾病进展或患者死亡），相对应的，仅接受化疗的患者的无并发症中位生存期为3个月。

　　另一项研究证实了米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者的安全性和有效性。该研究纳入了116位复发或进展的系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者，入组患者既往未接受任何治疗，或接受过1-2种治疗方案。接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗后，89位患者的缓解状况可以进行评估。在这89位患者中，21％的患者在6个治疗周期内达到完全缓解（CR）或部分缓解（iCR），并且该疗效持续时间的估算中位数为35.4个月（范围：6.6 +, 65.8 +）。达到缓解或部分缓解所需的中位时间为0.5个月（范围：0.1, 3.0）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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