大约8-19%的急性髓系白血病（AML）患者携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变，主要发生在活性部位精氨酸残基——R140和R172。IDH2突变产生一种肿瘤代谢物，2-羟基戊二酸盐(2-HG)，可导致DNA和组蛋白高甲基化以及造血分化损伤。恩西地平是一种突变型IDH2蛋白的口服抑制剂。研究人员开展I-II期研究对恩西地平（用药剂量50-650mg/日，28天一疗程）用于携带IDH2突变的恶性血液肿瘤患者的疗效和安全性进行评估。
总体上，345位复发性/难治性AML患者中有214位（62%）接受恩西地平（100mg/日）治疗。中位年龄68岁。42位（19.6%）患者获得完全缓解（CR），19位（10.3%）患者进行异基因骨髓移植，总体缓解率达到38.8%（95% CI 32.2-45.7）。总体存活期中位值为8.8个月（95% CI 7.7-9.6）。携带IDH2-R140突变和携带IDH2-R172突变的患者的缓解率和存活期相当。缓解率与部分特殊患者的也相近：在研究开始时复发的（37.7%）、对强化治疗有耐受的（37.5%）或采用非强化治疗方案的患者（43.2%）。
66位（43.1%）RBC输血依赖的和53位（40.2%）血小板输注依赖的患者摆脱了输血依赖。研究中2-HG的降低幅度与IDH-R172突变患者的CR相关。IDH2突变型克隆的清除与CR的获得相关。在总的345位患者中，最常见的3-4级治疗相关的副反应是高胆红素血症（10%）、血小板减少症（7%）和IDH分化综合征（6%）。对于既往治疗失败的AML患者，恩西地平的耐受性良好，并可诱导分子缓解和造血缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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