德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子酪氨酸激酶抑制剂尼达尼布（nintedanib，尼达尼布）突破性药物资格（BTD），该药目前正在接受FDA的审查，用于治疗具有进展表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。此外，勃林格殷格翰已向其他监管机构提交了申请，包括欧洲药品管理局（EMA）。

　　BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比在一个或多个临床重要终点上有显著改善的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

　　此次BTD授予，基于III期INBUILD研究的结果，这是在ILD患者群体中达到主要终点的首个临床研究。INBUILD是ILD领域中第一个根据患者疾病的临床行为而不是主要临床诊断对患者进行分组的临床试验。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，在15个国家153个临床中心开展，评估了尼达尼布（150mg，每日2次）用于进行性纤维化ILD患者治疗52周的疗效、安全性及耐受性。

　　结果显示：根据52周内对进行性表型纤维化ILD患者的用力呼气量（FVC）年下降率进行评估，在整个研究群体中，尼达尼布将肺功能下降减缓了57%。研究中，最常见的不良事件是腹泻，尼达尼布治疗组和安慰剂组发生率分别为66.9%和23.9%，尼达尼布安全性与之前的研究中一致。该研究结果最近在马德里召开的欧洲呼吸学会（ERS）国际会议上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

　　间质性肺病（ILD）包括超过200种可导致肺纤维化的一大组疾病，肺纤维化是一种不可逆的肺组织疤痕，对肺功能有负面影响。ILD患者可发展成一种进行性表型，引起肺纤维化，造成肺功能下降、生活质量下降、以及与最常见的特发性间质性肺炎——特发性肺纤维化（IPF）相似的早期死亡。无论基础疾病如何，病程和症状在进行性纤维化ILD中均相似。

　　截至目前，尼达尼布已获全球70多个国家批准，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）患者，这是一种以肺功能下降为特征的慢性且最终致命的疾病。2019年9月，尼达尼布再获FDA批准，用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者，减缓肺功能下降速率。尼达尼布通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）。

　　值得一提的是，尼达尼布是首个也是唯一一个获FDA批准治疗SSc-ILD的药物。在迄今为止开展的最大规模SSc-ILD III期临床研究SENSCIS（(NCT02597933）中，经过一年（52周）治疗，采用用力肺活量（FVC）测定，与安慰剂相比，尼达尼布使SSc-ILD患者肺功能下降显著降低了44%（FVC调整后的年下降率：-52.4毫升/年 vs -93.3毫升/年，绝对差异：41.0毫升/年[95%CI:2.9-79.0]，p=0.04）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：尼达尼布(NINTEDANIB)系统性硬化病相关的间质性肺疾病的疗效和安全性如何？

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