近日，美国FDA加速批准了达拉非尼联合曲美替尼，治疗6岁及以上儿童和成人实体瘤患者，要求患者携带BRAF V600E突变，肿瘤不可切除或已经发生转移，并且之前治疗失败，疾病进展，没有有效的其他治疗选择。

　　此次批准是基于3项临床试验的有效性和安全性数据：在名为ROAR的2期篮子试验和名为NCI-MATCH的研究中，达拉非尼＋曲美替尼双药联合使得80%的BRAF V600E突变患者肿瘤大幅度缩小，包括高级别和低级别的胶质瘤、胆管癌、妇科肿瘤和胃肠道癌症。此外，另一项名为X2101的研究也证明了这一疗法在儿童患者中具有安全性和有效性。

　　“达拉菲尼和曲美替尼的联合在治疗多种BRAF阳性肿瘤中都有活性，包括一些没有治疗选择的罕见癌症，因此医生应该将BRAF检测作为常规诊断步骤之一，这样可以为许多实体肿瘤提供新的治疗选择。”该研究的首席研究者、MD安德森癌症中心靶向疗法临床中心医学主任Vivek Subbiah说道。ROAR试验纳入的是携带BRAF V600E突变的肿瘤患者，包括高级别胶质瘤、低级别胶质瘤、胆管癌、小肠腺癌、胃肠道间质瘤等。

　　NCI-MATCH研究的H组也纳入了携带BRAF V600E突变的肿瘤患者，包括胃肠道肿瘤、肺癌、妇科肿瘤、腹膜癌等。

　　两项试验研究结果显示：

　　在胆管癌中，46%的患者肿瘤大幅度缩小，疗效平均持续9.8个月；

　　在高级别胶质瘤中，33%的患者肿瘤大幅度缩小，疗效平均持续13.6个月；

　　在低级别胶质瘤中，50%的患者肿瘤大幅度缩小，疗效持续6~29个月不等；

　　在低级别浆液性卵巢癌中，80%的患者肿瘤大幅度缩小，疗效持续12~24个月不等；

　　在小肠腺癌中，50%的患者肿瘤大幅度缩小，疗效持续7~8个月。

　　X2101研究纳入的是复发或难治的儿童实体瘤患者。48名儿童患者中，34名为低级别胶质瘤，2名为高级别胶质瘤。结果显示，双药联合使25%的患者肿瘤大幅度缩小。

　　安全性方面，达拉非尼＋曲美替尼双药联合的安全性良好，相关数据和之前获批的其他适应症中观察到的一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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