艾伏尼布是一种新型特异性的靶向IDH1突变的口服抑制剂，也是同类首个（first in class）靶向药物，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。艾伏尼布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。艾伏尼布是首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。

　　FDA批准这一适应症是基于ClarIDHy研究的数据，ClarIDHy研究是首个也是唯一一个针对既往接受过治疗并携带IDH1突变胆管癌的随机III期试验。ClarIDHy研究的结果显示，主要终点独立审查委员会评估的无进展生存（PFS）具有统计学意义的改善（风险比<hr/>=0.37；95%CI[0.25,0.54]，p<0.001）。艾伏尼布组和安慰剂组的中位PFS（95%CI）分别为2.7（1.6,4.2）和1.4（1.4,1.6）个月。艾伏尼布组6个月的PFS率为32%，12个月的PFS率为22%，而安慰剂组没有患者在6个月后疾病没有进展或死亡。

　　研究方案规定，随机接受安慰剂治疗的患者可在疾病进展时交叉接受艾伏尼布治疗，而安慰剂组中有很高比例的患者（70.5%）交叉到艾伏尼布治疗。研究还显示，与随机接受安慰剂治疗的患者相比，随机接受艾伏尼布治疗的患者关键次要终点总生存期（OS）表现出改善，但未达到统计学显著差异。OS结果基于OS的最终分析（基于PFS最终分析16个月后发生的150个事件）。艾伏尼布组的中位OS（95%CI）为10.3（7.8,12.4）个月，安慰剂组未调整交叉的中位OS为7.5（4.8,11.1）个月。

　　该研究中观察到的安全性与之前发表的数据一致。胆管癌患者最常见的不良反应（15%）是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

　　这项ClarlDHy研究的最终结果验证了艾伏尼布在晚期标准治疗失败的胆管癌患者的生存获益，这是全球第一项针对IDH1突变的靶向治疗晚期胆管癌改善PFS和OS的随机对照研究，为IDH1突变的胆管癌的靶向治疗添加了更多依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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