诺西那生钠(Nusinersen)注射液是一种用于治疗罕见的遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药，它可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
诺西那生钠是一种改性的反义寡核苷酸，其中核呋喃糖基环的2'-羟基被2'-O-2-甲氧基乙基取代，磷酸键被硫代磷酸酯键取代。Nusinersen与SMN2转录本外显子7下游的内含子中的特定序列结合。诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在治疗由染色体5q突变导致SMN蛋白缺乏引起的脊髓性肌萎缩症，体外测定和SMA转基因动物模型的研究结果表明，诺西那生钠可以增加SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中的外显子7包合和全长SMN蛋白的产生。
诺西那生钠给药方法：经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。使用脊髓穿刺针，鞘内推注本品，持续1-3分钟，存在皮肤感染或炎症区域不能注射本品。建议在给药前引流与注射药物相同体积的脑脊液（CSF）。根据患者的临床状况，给予本品时可能需要镇静。可考虑使用超声（或其他成像技术）引导鞘内给药，特别是对于年龄较小的患者和脊柱侧凸患者。制备和给予本品时应采用无菌技术。如果负荷剂量延迟或漏用，应尽快给予本品，两次给药间隔至少14天，并按规定的频率继续给药。如果维持剂量延迟或漏用，应尽快给予本品，并继续每4个月一次给药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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