拉罗替尼的活性药物是larotrectinib，它属于一类被称为激酶抑制剂的药物。拉罗替尼Vitrakvi是一种品牌处方药。
儿童恶性实体瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病，受到全社会的高度关注，国家高度重视儿童重大疾病诊疗保障工作。随着医疗技术的发展和对儿童恶性实体瘤特征性认识的加强，通过手术、放化疗和靶向药物的应用，个体化的治疗使儿童恶性实体瘤的预后得到一定改善。
NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童肿瘤发生率较高。最新公布的拉罗替尼治疗非中枢神经系统（CNS）NTRK基因融合的儿童实体瘤患者临床试验汇总数据显示，拉罗替尼对大多数瘤种有效，93例可评估患者的客观缓解率（ORR）为84%（表1），其中位缓解期（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3个月和37.4个月；48个月的生存率为93%（图1）。可见，拉罗替尼在非CNS NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效以及良好的安全性。
儿童药物剂型设计是一项复杂而艰巨的工作，开展该项工作有诸多考量。基于拉罗替尼在儿童NTRK基因融合实体瘤中良好的有效性和安全性，且在剂型上充分考虑了儿童用药，以提高儿童用药的有效性、安全性和可及性，对改善患者预后具有重要意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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