普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。这是中国首个获批的选择性RET抑制剂。
ET基因融合突变，是一个低频的致癌突变，在肺癌、甲状腺癌等诸多实体瘤中均有出现：其中，在肺癌中的阳性率大约在1%-2%左右。虽然RET突变的发生率较低，但是毕竟肺癌总的发病人数较多，每年全国新发的RET突变的晚期非小细胞肺癌患者估计有数千到一万人之间，依然是一个不小的数目。
80例其他治疗失败的肺癌患者、26例未经治疗的肺癌患者、11例甲状腺癌患者、12例其他各种实体瘤患者，一起参加了这个II期临床试验，接受普拉替尼治疗，结果显示：80例其他治疗失败的难治性肺癌患者，有效率是61%，其中14%的患者PET上评估肿瘤代谢完全消失；26例初治的肺癌患者，有效率为73%，CT上看有12%的患者肿瘤完全缓解；11位甲状腺癌患者，有效率为91%，控制率100%。
上述II期临床研究中，一共包括了37例中国的肺癌患者，绝大多数都是复发难治的病人，32例患者疗效可评估，客观有效率为56%，疾病控制率为97%，与全球数据基本持平，而且疗效非常持久，超过80%的患者疗效维持时间已经超过半年。
此外，普拉替尼能很好地透过血脑屏障，对于脑转移的患者疗效同样优秀。
此外，不仅是一开始就有RET突变的实体瘤患者，可以从普拉帕尼中获益。对于那些一开始是其他突变，比如EGFR突变，经过针对性的靶向治疗后出现RET突变的患者，同时联合EGFR抑制剂和普拉帕尼，依然有神效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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