阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),作为国内首款针对慢性肝病(CLD)相关血小板减少症的治疗药物,阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白,为中国慢性肝病(CLD)相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。
中国,免疫性血小板减少症每年新发5-10/10万人(新发10万人/年)。血小板减少症是慢性肝病(CLD)患者的常见并发症,发生率为64%~85%的肝硬化患者,并且随着肝功能不全的进展常常恶化(Afdhal 2008;Gingireddy 2014;Micthell 2016)。
阿伐曲泊帕可刺激骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的产生。阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体,并且与TPO在血小板生成上具有累加效应。术前用药,手术后停药,在手术当天以及术后7天内,可以不必输入血小板或者采取其他措施。
阿伐曲泊帕的疗效和安全性在两项共计入组435例合并严重血小板减少症的慢性肝病患者的临床研究(ADAPT-1,ADAPT-2)中得到证实。这两项研究评估了连续5天口服两种剂量水平阿伐曲泊帕与安慰剂的疗效和安全性差异。
结果显示,与安慰剂组相比,两个剂量组中血小板计数升高且不需要血小板输注或任何急救措施的患者比例均高于安慰剂组。给药组常见不良反应包括发热、胃痛、恶心、头痛、疲劳和手脚水肿。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!