塞替派是乙烯亚胺类烷化剂抗肿瘤药,属于细胞周期非特异性药物,可快速通过血脑屏障,作用于全身肿瘤。同时具有显著的骨髓抑制效应。2015年12月1日中国颁布新版《药典》,大幅提高了塞替派制备工艺要求和质量标准。这一标准的提高,使患者无药可用。每年大量的患者被迫从香港特别行政区、欧洲、美国购买塞替派完成治疗;2017年在国家卫计委的号召下,福和集团承担起临床短缺药塞替派的研发和生产使命;2019年,福和制药集团塞替派注射液生产线通过专家组现场核查并获得国家颁发的GMP证书。福和塞替派的上市解决了国内患者多年以来无药可用的困境。
塞替派的作用机制:塞替派是一种烷化剂,分子式C6H12N3PS,其在生理条件下可形成不稳定的亚乙基亚胺基,具有较强的细胞毒性作用。塞替派通过鸟嘌呤碱基与DNA双链交联,导致DNA不可修复性损伤,从而阻止DNA、RNA和蛋白合成,是一种细胞周期非特异性药物。
目前塞替派已广泛用于多种淋巴造血系统疾病的治疗,包括:异基因造血干细胞移植预处理(allo-HSCT)、自体造血干细胞移植预处理(auto-HSCT)、原发中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)和多种淋巴造血系统疾病的化疗等。有文献报道将含有塞替派的预处理方案用于骨髓纤维化、复发难治性淋巴瘤、遗传性噬血细胞综合征、镰状细胞病(sickle cell disease)、骨骼石化症(osteopetrosis)等疾病的allo-HSCT。
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