2021年7月20日，Bylvay(odevixibat)获得FDA批准，成为首个用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)瘙痒的药物。PFIC是一种罕见的、具有毁灭性的疾病，会影响儿童，导致进行性、危及生命的肝脏疾病。PFIC最主要的问题是瘙痒或强烈的瘙痒，这往往导致生活质量严重下降。到目前为止，还没有批准用于治疗PFIC的药物。治疗PFIC只能通过胆道分流手术(BDS)和肝脏移植手术，否则，大多数PFIC患者活不过30岁。基于PEDFIC 1和PEDFIC 2试验的研究结果，byvay获批，这两项试验是有史以来研究PFIC进行的全球最大的3期临床试验。PEDFIC 1是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，Bylvay达到了止痒(p=0.004)和降低血清胆汁酸(p=0.003)方面的主要终点，并且耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率极低。PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期扩展研究，在治疗48周的患者中，byvay能持续降低血清胆汁酸，促进生长，改善了皮肤瘙痒和其他肝功能指标。
Bylvay推荐剂量为40 mcg/kg，每日1次，早上随餐服用。如果3个月后的临床反应不充分，剂量可增至120 mcg/kg，每日1次，但不超过每日总剂量6 mg。Bylvay只能通过处方获得，应由具有PFIC管理经验的医生指导下进行。
到目前为止，侵袭性手术是唯一治疗进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)的方法。PFIC最主要的症状为瘙痒或强烈的瘙痒，其他症状包括黄疸、体重增加和生长缓慢。Bylvay的获批，为这类患者提供了一种非手术治疗的方法，也有利于提高患者的生活质量。
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