Alpelisib是一种磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，能够抑制PI3Kα（PIK3CA）活性，诱导乳腺癌细胞中雌激素受体的转录增加，与Fulvestrant联合应用具有协同的抗肿瘤活性。Alpelisib设计用于靶向这种酶，该酶在人类癌症中似乎以近30％的速率突变，从而导致过度激活。

　　2022年4月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)首度批准alpelisib用于治疗2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱(PROS)严重表现并需要全身治疗的成人和儿科患者。

　　值得一提的是，alpelisib是美国FDA批准的第1个PROS治疗药物，针对特定患者的PROS病的根本原因。

　　FDA批准alpelisib主要是基于EPIK-P1研究的真实证据，这是一项回顾性图表审查研究，显示接受alpelisib治疗的患者靶病变体积减少，与pro相关的症状和表现改善。

　　在第24周时进行的主要终点分析显示，27%的患者(10/37)对治疗产生了确认的反应，定义为pro目标病灶体积总和减少20%或更多。在基线和第24周进行成像的患者中，近四分之三(74%，23/31)显示靶病变体积有所减少，平均减少13.7%，在主要分析时没有患者出现疾病进展。

　　此外，在第24周，研究人员观察到患者在疼痛(90%，20/22)、疲劳(76%，32/42)、血管畸形(79%，30/38)、肢体不对称(69%，20/29)和弥散性血管内凝血(55%，16/29)方面的改善。在研究人群中，在基线和第24周时报告症状的患者子集(n=57)中观察到这些改善。

　　Alpelisib作为Piqray用于治疗乳腺癌，将在Vijoice品牌下上市，用于治疗成人和两岁或以上儿童的严重PROS症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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