欧盟委员会批准Revolade(艾曲波帕片)为成人重型再生障碍性贫血(SAA)的治疗药物。在过去的治疗中,免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效,患者也不适合做造血干细胞的移植。
这次的正式批准主要基于国家心肺和血液研究所(NHLBI)在美国国立卫生研究院(NIH)完成的几项重要的研究成果,分别是一项关键开放标签Ⅱ期临床试验(ELT112523)和两项支持性Ⅱ期临床试验(ELT116826和ELT116643)。
NIH开展了针对艾曲波帕的II期研究,该研究遵循无对照、单中心、开放的原则,对43位SAA患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L的患者提供了艾曲波帕并对其药效进行了评估。在基线时间,患者的血小板计数中位值为20×109/L,血红蛋白为8.4g/L,中性粒细胞(ANC)为0.58×109/L,网织红细胞计数为24.3×109/L。接受药物的患者年龄中位数为45岁(介于17到77岁之间),其中56%为男性。大部分(84%)病人曾经接受过至少两种优先级免疫抑制疗法。
起初,这些病人每天注射一次50mg艾曲波帕,持续两周;然后在接下来两周的时间里,逐渐将注射量提高到耐受的最大剂量,也就是每天1次,每次150mg。患者结局主要为血液反应,该反应会在使用艾曲波帕治疗12周后得到评估。如果连续使用16周后仍未检测到血液反应,艾曲波帕治疗即停止。其他的效用评估还包括该反应在数月内的持续时间中位值。在关键试验中,IST治疗无效的SSA患者接受Revolade治疗后,约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中,最常见的副作用(≥20%)为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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