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索拉非尼/索拉菲尼(SORAFENIB)联合常规疗法对AL和难治性CNSL患者有效?

时间:2022-10-21 16:02 来源:医药数据 作者:康必行-小爽

  索拉非尼是一种口服多激酶抑制剂,已被广泛探索用于治疗急性髓系白血病(AML)和FLT3内部串联重复(FLT3-ITD)突变患者。最近有研究显示,索拉非尼对无FLT3突变的患者也有效,包括AML和急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。此外,在动物模型中已经证明索拉非尼能够穿过血脑屏障(BBB)。

索拉非尼/多吉美

  最近,有研究报道了1例中枢神经系统(CNS)复发的FLT3-ITD阴性AML患者应用索拉非尼单药治疗后病情改善。研究者进行的前瞻性和回顾性研究表明,索拉非尼联合常规疗法对出现髓外复发的FLT3-ITD AML患者,包括异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后出现CNSL的患者有效。基于此,研究者进行了一项开放标签、多中心II期临床试验,以评估索拉非尼联合常规疗法治疗AL和难治性CNSL患者的疗效。

  从2017年1月至2020年2月,研究最终纳入26例患者,中位年龄为34岁(范围为18-62岁)。其中AML患者20例(3例APL,17例非APL),ALL患者6例。

  入组时,17例患者患有孤立性CNSL,7例为血液学复发,2例为非CNS髓外复发(球后组织,n=1;睾丸,n=1)。在最初诊断时,26例入组患者中有8例在骨髓(BM)中发现FLT3-ITD突变。在诊断难治性CNSL时,3例患者在BM和脑脊液(CSF)中均检测到FLT3-ITD突变。15例患者在最初诊断和诊断难治性CNSL时为FLT3-ITD阴性。

  在接受索拉非尼治疗后中位时间为1.4个月(范围,0.5-1.8个月)时,21例患者达到CR,2例达到PR,3例在治疗8周后仍为NR,并死于白血病进展。8周内患者的CR率和ORR分别为80.8%(95%CI,62.1%-91.5%)和88.5%(95%CI,71.0%-96.0%)。15例FLT3-ITD突变阴性的患者中,12例达到CR,1例达到PR,2例在治疗8周内为NR。

  在17例孤立性CNSL患者中,15例达到CNSR,1例(No.24)达到PR,1例(No.17)治疗无效,进展为血液学复发,并死于白血病进展。7例血液学复发患者进行了全身化疗,其中4例达到CR,1例达到PR(No.3),2例NR患者(No.4和No.6)死于白血病进展。在接受索拉非尼联合放疗和全身化疗后,2例非CNS髓外复发的患者达到CR。治疗8周后,在14例诊断难治性CNSL时存在影像学异常的患者中,有11例异常消失,2例有所改善,1例无改善。

  对于接受索拉非尼维持治疗的23例CR患者,索拉非尼维持治疗的中位持续时间为11.3个月(范围,4.2-18.6个月)。在统计分析(2021年6月30日)时,23例患者中有3例(13.0%)出现白血病复发,包括2例血液学复发(NO.5和NO.7,最终死于白血病进展),1例髓外(非CNS)复发(NO.10,达到CR并存活)。23例患者均未再次出现CNSL复发。

  截至最后一次随访,20例患者存活,6例患者死亡(白血病进展,5例;慢性GVHD[cGVHD],1例)。应用索拉非尼治疗后患者的中位EFS和中位OS分别为18.8个月(范围,4.4-49.9个月)和20.1个月(范围,5.7-49.9个月)。1年和2年的EFS率分别为80.8%和75.0%,OS率分别为84.6%和76.9%。

  以上研究数据表明索拉非尼联合常规疗法对AL和难治性CNSL患者有效。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  索拉非尼  https://djm.kangbixing.com/



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(责任编辑:康必行-小娟)
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