依库珠单抗是Alexion公司开发的一种末端补体抑制剂，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(非典型溶血性尿毒症)。

　　补体途径是人体免疫系统的一个组成部分，它标记病原体以供免疫细胞靶向。非典型溶血性尿毒症是一种遗传性疾病，其中补体途径基因如CFH、MCP(CD46)和CFI的突变导致替代补体途径不受控制地激活，导致血栓性微血管病(TMA)—小血管中的凝块。

　　两项开放标签的2期临床试验C08-002和C08-003评估了依库珠单抗在非典型溶血性尿毒症患者中的安全性和有效性。C08-002（NCT00844545和NCT00844844）分别在治疗性血浆交换抗性成人和青少年非典型溶血性尿毒症患者中测试依库珠单抗。C08-003（NCT00838513和NCT00844428）分别在治疗性血浆交换敏感的成人和青少年非典型溶血性尿毒症患者中测试了Soliris。

　　C10-004是另一项开放标签的2期探索性试验(NCT01194973)，评估了依库珠单抗在成人非典型溶血性尿毒症患者中的有效性。结果表明，持续的依库珠单抗治疗减少了补体激活、炎症、凝块形成、血管损伤和肾损伤。

　　一项开放标签的2期试验(NCT01193348)评估了依库珠单抗在22名1个月至18岁的非典型溶血性尿毒症儿童中的安全性和有效性。研究表明，依库珠单抗耐受性良好，没有不良副作用，64%的接受治疗的患者对治疗表现出完全反应，这意味着症状消失了。

　　依库珠单抗于2011年被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于所有非典型溶血性尿毒症患者。同年，欧盟委员会授予依库珠单抗药物用于治疗患有非典型溶血性尿毒症的儿童和成人的上市许可。

　　依库珠单抗不适用于治疗由大肠杆菌产生的志贺毒素引起的溶血性尿毒症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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