依库珠单抗，以商品名Soliris出售，是一种用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PHN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的药物。

　　Soliris（依库珠单抗）是首个也是唯一一种被批准用于阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），威胁生命和超罕见的遗传性血液病或非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），威胁生命和超罕见的遗传性疾病的患者疾病。PNH和aHUS由免疫系统补体成分的长期失控激活产生。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性溶血性疾病，特点为血管内溶血和潜在的危及生命的并发症，常见症状包括贫血、腹痛、疲劳、呼吸困难、勃起障碍等。终末补体蛋白C5抑制剂依库珠单抗（Eculizumab）于2007年经美国FDA批准上市，目前已成为本病的标准治疗药物。

　　国际PNH注册中心开展了一项前瞻性、观察性研究，根据有无高疾病活动将患者分组，以进一步评估依库珠单抗治疗PNH的安全性和有效性。

　　观察终点：基线与末次随访时的LDH变化、MAVEs和TEs发生率、GPI缺陷粒细胞百分比及红细胞输注情况。

　　研究证实，人源化单克隆抗体依库珠单抗通过阻断末端补体C5的激活，能显著降低PNH患者的溶血、血栓事件及输血需求，改善其生活质量。但此药能否为伴HDA的PNH患者争取更大的临床获益，目前尚无定论。

　　依托全球最大的PNH患者数据库—国际PNH注册中心，本研究表明，依库珠单抗治疗可改善PNH患者的LDH水平、减少MAVEs和TEs发生率、降低输血需求，这种效应在伴HDA的患者中最为明显。此外，非HDA-未接受治疗组患者MAVEs和血栓形成风险呈轻度降低，这可能与登记后医生的密切监测、患者对疾病的认识提高、骨髓异常相关干预、血栓预防治疗等因素有关。各组患者的GPI缺陷细胞百分比较基线均有升高，其中接受依库珠单抗治疗的患者尤为显著，但并未观察到粒细胞PNH克隆的异常增加，推测这可能是治疗有效、药物阻断GPI-AP缺陷红细胞性溶血的结果，未来有待进一步验证。

　　依库珠单抗治疗PNH的安全性和有效性良好，且适用性广泛，不受是否处于疾病高活动度的限制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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